Долгосрочное изучение техники генной терапии на обезьянах не выявило неблагоприятных последствий для здоровья

Last Updated on 09.12.2020 by Perelomanet

Спустя десятилетие после рождения первых приматов, родившихся с помощью техники генной терапии, предназначенной для предотвращения наследственных митохондриальных заболеваний, тщательное изучение обезьян и их потомства не выявило неблагоприятных последствий для здоровья.

Исследование, проведенное под руководством ученых из Орегонского университета здравоохранения и науки, было опубликовано 8 декабря в журнале Human Reproduction .

Новое исследование в целом подкрепляет научную основу заместительной митохондриальной терапии в клинических испытаниях на людях с важным предостережением: исследователи обнаружили различные уровни переносимой материнской митохондриальной ДНК, которая преимущественно реплицировалась и накапливалась в некоторых внутренних органах , хотя и недостаточной для того, чтобы вызвать последствия для здоровья.

«Наши данные показывают, что MRT совместим с нормальным развитием, фертильностью и старением у нечеловеческих приматов без каких-либо обнаруженных побочных эффектов», — пишут авторы. «Однако переносимость материнской или отцовской мтДНК существенно увеличилась в отдельных внутренних тканях / органах некоторых MRT-животных, что подразумевает возможность повторения мутации мтДНК».

Руководил работой доктор философии, директор Центра эмбриональной клеточной и генной терапии OHSU Шухрат Миталипов.

Исследователи говорят, что первые пять макак-резусов, родившихся в 2009 году, все нормально развились до взрослой жизни, и они также наблюдали нормальное здоровое развитие у своего потомства.

«Обнадеживает то, что обезьяны кажутся здоровыми и плодовитыми на протяжении поколений», — сказала соавтор Паула Амато, доктор медицины, профессор акушерства и гинекологии в Медицинской школе OHSU. «Это добавляет к растущему количеству доказательств, которые поддержат продвижение вперед с клиническими испытаниями для предотвращения передачи митохондриальных заболеваний ».

В Соединенных Штатах этого не произойдет, по крайней мере, на данный момент.

Посредством бюджетного гонщика Конгресс заблокировал Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов от контроля над такими клиническими испытаниями в США, хотя методика была разработана в OHSU как способ разорвать цикл болезни, передаваемой от матери к ребенку через мутации в митохондриальной ДНК. , он доступен только за границей в рамках клинических испытаний, которые в настоящее время проводятся в Великобритании и Греции.

Митохондрии контролируют дыхание и выработку энергии в каждой клетке тела, поэтому мутации в мтДНК могут вызвать ряд потенциально смертельных заболеваний, поражающих органы с высокими энергетическими потребностями, такие как сердце, мышцы и мозг. Метод митохондриальной замены Миталипова смягчает эту проблему, заменяя вызывающие заболевание митохондриальные мутации в материнской яйцеклетке донорскими митохондриями.

В 2009 году исследователи успешно продемонстрировали эту технику при рождении макак-резусов в Национальном исследовательском центре приматов штата Орегон при OHSU.

Оцените статью
PerelomaNet.ru
Задайте вопрос