Генная терапия может быть долгосрочным лекарством от типа гемофилии

Last Updated on 09.12.2020 by Perelomanet

Новая генная терапия, по-видимому, служит функциональным лекарством от наиболее распространенного типа гемофилии , свидетельствуют первые результаты клинических испытаний.

Исследователи сообщили 1 января в Медицинском журнале Новой Англии, у пациентов, получивших одноразовую внутривенную терапию, по-прежнему наблюдается снижение частоты кровотечений более чем на 90% через два-три года после первоначального лечения .

Терапия фиксирует поврежденный ген в клетках печени, который вызывает выработку неисправного фактора VIII, белка, который играет ключевую роль в свертывании крови.

Люди с этой генетической мутацией страдают гемофилией А , наиболее распространенным типом этого нарушения свертываемости крови. Исследователи заявили, что на гемофилию А приходится 8 из 10 случаев гемофилии.

Пациенты с гемофилией А должны вводить себе фактор VIII через день, чтобы предотвратить кровотечение, сказал ведущий исследователь Джон Паси, профессор Бартс и Лондонской школы медицины и стоматологии в Англии.

«У пациентов значительно снизилось количество кровотечений, и никому из них больше не нужно регулярно лечить себя фактором VIII для предотвращения кровотечений», — сказал Паси об участниках клинических испытаний фазы 1 / фазы 2. «Это огромное бремя лечения, связанное с необходимостью делать себе внутривенные инъекции через день, исчезло».

По его словам, в терапии используется вирус для переноса последовательности ДНК функционального гена фактора VIII в клетки печени.

«Он заражает клетки печени и переносит в эти клетки ген фактора VIII», — сказал Паси. «Клетки печени производят фактор VIII, а затем секретируют его, и он попадает в кровоток».

Исследователи сообщают, что у семи первоначальных участников исследования количество кровотечений за три года снизилось на 96%. Еще у шести, которые присоединились позже, к концу второго года кровотечение снизилось на 92%.

«Через три года пациенты, которые получали более высокую дозу, имели функциональные уровни фактора VIII — несколько ниже, чем они были на пике, но они все еще находятся на действительно хороших уровнях, которые чрезвычайно эффективны для защиты пациентов от кровотечение «, сказал Паси.

По его словам, в настоящее время проводится фаза 3 исследования с участием более 130 пациентов, и производитель препаратов BioMarin Pharmaceutical начал процесс подачи заявки с Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

По словам Паси, наиболее заметным побочным эффектом являются изменения ферментов печени у некоторых пациентов, но они проходят после лечения стероидами.

Изначально лечение будет доступно не каждому пациенту с гемофилией А.

По словам Паси, поскольку это связано с заражением печени вирусом, пациенты с гепатитом или ВИЧ не участвовали в клинических испытаниях. Сейчас лечение только для взрослых.

По словам Паси, самым большим препятствием для некоторых пациентов будет то, выработала ли их организм иммунная реакция на фактор VIII.

По его словам, примерно у трети пациентов с тяжелой гемофилией вырабатываются антитела к фактору VIII. Половина из этих случаев разрешается сама по себе, а в остальных, возможно, потребуется лечить протоколы иммунной толерантности, чтобы избавиться от антител.

Мэг Брэдбери, директор по исследованиям Американской федерации гемофилии, сказала, что результаты «чрезвычайно обнадеживают». Но она отметила, что необходимо продолжить работу по поиску лекарства для всех, кто страдает нарушением свертываемости крови.

«Эта терапия и другие подобные ей не могут быть универсальны для всех», — сказал Брэдбери. «Нам все еще нужно подумать о том, кто имеет право на эту конкретную терапию, для кого она будет эффективной и как мы можем помочь каждому в нашем сообществе».

Терапия также вряд ли будет дешевой. По словам представителей BioMarin, учитывая, что это будет разовое лечение, его цена будет отличаться от стоимости поддерживающего препарата, принимаемого регулярно.

Они отметили, что годовая стоимость лечения пациента с гемофилией А в США составляет около 500 000 долларов.

Оцените статью
PerelomaNet.ru
Задайте вопрос