Молекулярный анализ выявляет ключевые различия в легких у пациентов с муковисцидозом.

Last Updated on 07.05.2021 by Perelomanet

Команда исследователей из Калифорнийского университета в Лос-Анджелесе, Cedars-Sinai и Фонда кистозного фиброза разработала первый в своем роде молекулярный каталог клеток в здоровых легких и легких людей с муковисцидозом.

Каталог, описанный сегодня в журнале Nature Medicine , раскрывает новые подтипы клеток и показывает, как болезнь меняет клеточный состав дыхательных путей. Полученные результаты могут помочь ученым в поисках конкретных типов клеток , которые представляют собой простые цели для генетической и клеточной терапии для кистозного фиброза .

«Это новое исследование дало нам ценную информацию о клеточном составе как здоровых, так и больных дыхательных путей», — сказала д-р Бриджит Гомпертс, соавтор исследования и член Центра регенеративной медицины Эли и Эдит Брод. Исследование стволовых клеток в Калифорнийском университете в Лос-Анджелесе. «Если вы можете понять, как все работает в состоянии здоровья, становится легче увидеть, какие клеточные и молекулярные изменения происходят в болезненном состоянии».

Постепенное генетическое заболевание , которое затрагивает более 70000 человек по всему миру, кистозный фиброз результаты мутаций в гене CFTR. Клетки, содержащие дефектный белок, кодируемый геном, производят необычно густую и липкую слизь, которая накапливается в легких и других органах. Эта слизь закупоривает дыхательные пути, задерживая микробы и бактерии, которые могут вызвать опасные для жизни инфекции и необратимое повреждение легких.

Хотя несколько новых методов лечения могут частично восстановить функцию этих поврежденных белков, ослабить симптомы заболевания, замедлить его прогрессирование и улучшить качество жизни, эти методы лечения работают только у людей с некоторыми из многих мутаций CFTR, которые могут вызывать муковисцидоз.

«Мы добились огромного прогресса в разработке методов лечения основной причины кистозного фиброза, но многие люди не могут получить пользу от этих лекарств», — сказал Джон (Джед) Махони, старший соавтор статьи и руководитель отдела стволовых клеток. бригада биологов терапевтической лаборатории фонда муковисцидоза. «Это исследование дает критическое представление о том, как болезнь изменяет клеточный состав дыхательных путей, что позволит ученым лучше ориентироваться на следующее поколение трансформирующих методов лечения всех людей с муковисцидозом».

Исследовательская группа была собрана через Консорциум эпителиальных стволовых клеток Фонда кистозного фиброза, который объединяет ученых со всего США в постоянных усилиях по выявлению различных подтипов стволовых клеток в легких и изучению их функции. Поскольку эти клетки могут самообновляться и производить непрерывный запас специализированных клеток, которые поддерживают, восстанавливают и регенерируют дыхательные пути, методы лечения, направленные на исправление мутаций CFTR в стволовых клетках, дают наилучшие надежды на одноразовое универсальное лечение болезни.

«Этот каталог представляет собой важный шаг на пути к выявлению тех редких стволовых клеток, которые регенерируют дыхательные пути на протяжении всей жизни человека», — сказал Гомпертс, который также является профессором педиатрии и легочной медицины в Медицинской школе Дэвида Геффена в Калифорнийском университете в Лос-Анджелесе. «Мы подозреваем, что эти клетки могут стать мишенями для будущих методов лечения, которые могут обеспечить долгосрочную коррекцию мутации, вызывающей это заболевание».

Оцените статью
PerelomaNet.ru
Задайте вопрос