Результаты испытаний нового препарата от генерализованной миастении гравис

Last Updated on 22.06.2021 by Perelomanet

Бельгийская фармацевтическая компания Argenx недавно объявила, что The Lancet Neurology опубликовала основные результаты исследования фазы 3 ADAPT эфгартигимода, антагониста FcRn, для лечения взрослых, живущих с генерализованной миастенией гравис (gMG). В настоящее время Efgartigimod рассматривается Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) на предмет лечения gMG с целевой датой действия Закона о плате за рецептурные препараты (PDUFA) 17 декабря 2021 года, и в случае одобрения он станет первым и последним. только одобренный антагонист FcRn.

«Миастения может иметь разрушительные последствия для жизни и независимости человека, потенциально влияя на его способность глотать, говорить, ходить и даже дышать. Кроме того, каждый пациент по-разному переживает течение MG, что может помочь в лечении болезни.непредсказуемо », — сказал Джеймс Ф. Ховард-младший, доктор медицинских наук, специалист по нервно-мышечным заболеваниям, профессор медицины, неврологии и смежного здравоохранения Медицинской школы UNC и главный исследователь исследования ADAPT.« В исследовании ADAPT мы наблюдали клинически значимое улучшение в первые две недели приема препарата у большинства пациентов, получавших эфгартигимод. Эти результаты важны для сообщества MG, и я надеюсь, что эфгартигимод предоставит первоклассную таргетную терапию, которая может быть индивидуально дозирована для людей, живущих с этим хроническим аутоиммунным заболеванием ».

Исследование ADAPT достигло своей основной конечной точки, продемонстрировав значительно большее количество пациентов, положительных по отношению к рецепторам ацетилхолина и антителам (AChR-Ab +) к gMG, которые ответили на оценку активности повседневной жизни при миастении Gravis (MG-ADL) после лечения эфгартигимодом по сравнению с плацебо (67,7% против 29,7%; р <0,0001). Респондеры определялись как имеющие улучшение по крайней мере на два пункта, сохраняющееся в течение четырех или более последовательных недель по шкале MG-ADL. Еще 40% пациентов, получавших эфгартигимод, достигли минимальной выраженности симптомов, определяемой как баллы MG-ADL, равные нулю (отсутствие симптомов) или единице, по сравнению с 11,1% пациентов, получавших плацебо. Среди респондеров AChR-Ab + 84,1% показали клинически значимое улучшение по шкале MG-ADL в течение первых двух недель лечения. Профиль безопасности эфгартигимода был сопоставим с плацебо.

После завершения ADAPT 90% участников вошли в ADAPT-plus, продолжающееся трехлетнее открытое расширенное исследование, оценивающее долгосрочную безопасность и переносимость эфгартигимода. Всего в группах ADAPT и ADAPT-plus не менее 118 пациентов получали терапию эфгартигимодом в течение 12 месяцев и более.

«Публикация результатов ADAPT дает прекрасную возможность поделиться этими данными с клиническим сообществом, поскольку мы стремимся представить новый вариант лечения для пациентов с gMG. GMG — это хроническое, изнурительное и потенциально опасное для жизни заболевание, при котором как симптомы заболевания, так и побочные эффекты от текущих методов лечения могут привести к значительному ухудшению жизни человека. Вим Парис, доктор медицины, главный врач компании argenx. «Эфгартигимод в настоящее время рассматривается Управлением по контролю за продуктами и лекарствами для лечения gMG, и в случае его одобрения мы надеемся, что это терапия для пациентов с MG, которые остро нуждаются в новых вариантах лечения ».

Оцените статью
PerelomaNet.ru
Задайте вопрос

Adblock
detector